[여의도 IR] 코아스템 IR 후기

요약

• 줄기세포치료제 시장의 선도적인 위치에 있는 한국 - 전 세계 6개중 4개 보유
• 전세계 최초로 루게릭병 줄기세포치료제 상용화 성공
• 다수의 파이프라인 보유 및 License-Out 추진 계획

코아스템(166480)

코아스템(166480)은 2015년 6월에 상장한 줄기세포치료제를 연구 개발하는 바이오 기업입니다. 대표적인 신경계 희귀·난치성 질환인 근위축성측삭경화증(ALS), 즉 루게릭병에 대한 줄기세포치료제를 개발하고 상용화한 회사입니다.

줄기세포치료제 시장의 이해

10월 22일에 한국거래소에서 주최한 ‘2015년 제3차 코스닥 줄기세포 산업 컨퍼런스 IR’이 있었는데, 줄기세포 산업 전반에 대한 강의 세션도 좋았지만 코아스템이라는 한 기업체가 바라보는 줄기세포치료제 시장의 산업 전망과 성공 전략에 대한 설명도 상당히 좋았습니다. 따라서 코아스템이라는 기업을 살펴보기 전에 당사가 바라보는 줄기세포치료제 시장에 대해 먼저 정리해보겠습니다.

의약품은 크게 바이오 의약품, 합성 의약품, 천연물 의약품으로 분류할 수 있는데 현재 줄기세포치료제는 바이오 의약품에 속해 있습니다. 일본과 중국 같은 나라도 줄기세포치료제를 점차 법으로 의약품의 범주 안에 넣고 있는 추세입니다. 줄기세포치료제는 인체의 모든 세포나 조직을 만들어 내는 근간이 되는 줄기세포를 이용하여 난치성 질환 치료를 위한 신개념 치료제입니다.

글로벌 시장규모는 매년 약 18~20% 정도씩 성장할 것으로 전망하고 있고 현재 상업적 임상이 진행 중인 건수가 대략 300건 정도가 된다고 합니다. 상용화 현황을 보시면 전 세계적으로 6개가 개발에 성공했는데 그 중 4개 치료제가 한국에서 개발되었습니다. 이처럼 한국은 줄기세포치료제 분야에서 선도적인 위치에 있으며 앞으로도 선도해 나갈 기회를 갖게 되었습니다. 한국이 선도해 나갈 수 있는 이유로는 글로벌 제약회사가 소극적인데 반해 한국의 바이오 벤처회사들이 적극적으로 연구개발을 진행 중이며, 연구자와 환자들의 임상 참여 의지가 높아 진행 속도가 빠르다고 합니다. 또한 정부에서도 법 제정을 비롯한 제도적 지원으로 산업을 적극 육성해 나가고 있습니다.

줄기세포치료제 성공 전략

줄기세포치료제는 가격이 비싸고 복잡한 치료 과정이 필요하고 인식이 부족하여 의사의 처방을 받기가 쉽지 않다는 특징이 있습니다. 따라서 이러한 단점을 극복하기 위하여 동사는 다음과 같은 세가지 전략으로 대처해나가고 있습니다.

첫째 제품 전략에 있어서 희귀·난치성 질환 중심의 Niche Buster 시장에 선택과 집중을 하고 있습니다.  Niche Buster 시장은 대체약이나 시술법이 없어 일반질환 시장보다 품목허가 가능성이 높고, 충분한 환자 Pool을 확보할 수 있어 극소수 질환 시장보다 연구진행이나 기대수익 면에서 유리합니다. 성장성 또한 높아 2014년부터 2020년까지 연평균 10.5%의 매출 성장이 가능할 걸로 보고 있습니다.

둘째, R&D 전략에 있어서 최상위 의료진과 장기적인 협업 체계를 구축하여 연구개발 역량 강화와 충분한 환자 Pool을 확보하고, 개발 이후 신속한 처방까지 가능하도록 진행하고 있습니다. 핵심 기술은 동사가 보유한 상태에서 이러한 기술을 바탕으로 다양한 기초연구자들과 협업하고 있으며, 특히 현재 진행중인 파이프라인에 있어서는 각 분야의 독보적인 연구진행 교수진들과 장기적 협업 체계를 구축하고 있습니다.

셋째, 사업 전략에 있어서 현재는 Bio Pharmaceutical 사업화 모델에 머물러 있지만 장기적으로는 R&D Company 사업화 모델을 추가하여 파이프라인별 적합한 사업 모델을 전개할 것을 계획하고 있습니다. Bio Pharmaceutical 사업화 모델은 초창기 소재탐색부터 시작하여 임상1, 2, 3상과 제품 상용화까지 자체적으로 진행하는 모델입니다. 그에 반해 R&D Company 사업화 모델은 임상 단계에서 License-Out을 함으로서 리스크를 줄이고 조기에 수익을 내는 모델이기 때문에 보다 안정적인 사업을 추진할 수 있게 됩니다.

루게릭병 치료제 분야의 글로벌 리딩 기업

동사는 세계 최초로 루게릭병 줄기세포치료제인 뉴로나타-알을 개발하였습니다. 이 치료제는 전세계 줄기세포치료제에서 5번째이고 국내에서는 4번째이기도 합니다. 기존에 루게릭병 치료제가 품목허가 및 상용화된 것으로는 사노피의 Riluzole이 있는데 이것은 치료제라기 보다는 생존기간을 몇 개월 연장해주는 것에 불과한 효과를 갖고 있습니다.

오히려 근력 호전의 효과는 없고 간독성이나 간질성 폐질환 등과 같은 부작용이 큰 것으로 알려져 있습니다. 그에 반해 동사의 뉴로나타-알은 발열, 두통 등의 부작용이 3일 이내 자연소실 되며, 신체기능저하가 약 72.9% 정도 개선되는 것으로 나타나 단순 생명 연장이 아닌 증상 개선을 위한 치료제로 입증되었습니다.

국내에서는 올 1월에 비 급여로 시판되었는데 현재 루게릭병 환자가 있는 곳을 대상으로 처방 병원을 확대하고 보험 수가 적용을 위해 협의 중에 있습니다. 보험 수가가 적용되면 환자 부담금은 10%로 줄어들게 되어 국내 수요가 확대될 것으로 보입니다. 전세계 35만명의 루게릭병 환자를 대상으로 수요를 확대하기 위하여 해외 환자를 국내 유치하기 위한 노력과 해외 국가별 현지화 진출을 위한 노력도 함께 진행하고 있습니다.

파이프라인 보유 및 개발 현황

무산소성 뇌손상은 뇌의 산소 결핍으로 인해 신경세포가 사멸하는 질환입니다. 현재 개발 완료된 뉴로나타-알을 이용하여 무산소성 뇌손상 질환에 적응증을 확대하기 위한 연구자임상시험이 진행중에 있습니다.

다계통위축증은 파킨슨 병과 유사한 증상을 나타내나 도파민 제재에 불응하는 신경계 퇴행성 질환입니다. 국내 2천명, 국외 28만명 정도의 환자가 있으며 현재 적용 가능한 치료법이 없는데 동사가 전세계 최초로 이 분야에 대한 줄기세포 임상연구를 수행하고 있습니다.

루푸스는 전신적인 염증반응이 일어나는 대표적인 자가면역질환으로 완치가 어렵고 지속적으로 재발하는 난치성 질환입니다. 국내 1만 9천명, 국외 300만명 정도의 환자가 있으며 기존 치료제는 부작용과 내성이 있어 새로운 대안이 필요한 상황입니다. 동사는 2015년 5월 임상 승인 완료 후 현재 임상 1상을 진행 중에 있습니다.

골관절염/연골결손은 관절연골의 퇴행성 변화로 인한 관절의 구조와 기능에 변화가 발생하는 질환이며 연골부위의 혈류 부족으로 손상 시 자연적인 회복이 불가능합니다. 국내 환자수는 약 150~300만명 정도가 있으며 동사는 시술 없이 주사를 통한 치료제를 개발 중에 있습니다. 이 분야는 R&D Company 사업화 모델을 적용하여 파트너를 모색하고 있으며, License-Out도 고려하고 있는 분야입니다.

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